Stamcelletransplantation

Blod- eller marvstamcelletransplantation, som tidligere blev kaldt for knoglemarvstransplantation, omfatter transfusion af knoglemarvsstamceller (progenitorblodceller) høstet fra en donors knoglemarv, mobiliserede knoglemarvs stamceller der cirkulerer i blodbanen eller fra navlestrengsblod. Blod- eller marvtransplantation er ensbetydende med hæmatopoietisk (blodvævs) stamcelle transplantation.
Forud for blod- eller marvtransplantation for indgår et relativt kort forløb med kemoterapibehandling af kræftsygdommen (enten standard højdosis eller intensiv kemoterapi eller kemoterapi med reduceret intensitet). Intensiv kemoterapi kaldes for myeloablativ, hvilket betyder, at patientens knoglemarvsceller destrueres. Det er nødvendigt at destruere disse celler (udrydde MDS-cellerne), før de nye, sunde donorceller transfunderes ind i patienten. Kemoterapi med reduceret intensitet eller nonmyeloablativ kemoterapi beskrives nedenfor. Den modtagende patient behandles før og til tider efter indgrebet med et kort forløb af immundæmpende behandling for at forebygge afstødning af donorcellerne.
Selvom blod- eller marvtransplantation potentielt kan helbrede MDS, står dette indgreb kun til rådighed for en meget lille del af voksne MDS patienter pga. primært fremskreden alder og anden sygdom i f.eks. hjerte, lunger eller nyrer. Der er desuden signifikante risici forbundet med dette indgreb. På nuværende tidspunkt er blod- og marvtransplantation for MDS stort set begrænset til allogen transplantation, hvor blod fra en marvdonor tranfunderes ind i en modtagende patient. Ideelt set skal marv fra en beslægtet donor, der matcher (en slægtning med matchende blodtype og blodantigener) anvendes. Marv fra en donor, som ikke er beslægtet, med matchende blodtype og blodantigener kan også anvendes. Her er resultaterne for sådanne transplantater nu lige så vellykkede som dem, hvor donor og modtager er beslægtede. Blodantigener fra potentielle donorer og modtageren undersøges for kompatibilitet (“en match”) ved brug af en speciel vævs forligstest kaldet ”HLA—humant leukocytantigen—test”. Autolog blod- eller marvtransplantation for MDS, hvor patientens eget blod anvendes, kan overvejes i forbindelse med en klinisk undersøgelse, men er ikke en standard behandling. 
Blod- eller marvtransplantation anbefales for patienter med klassifikationen IPSS Laveller Intermediær-1 risiko, som har signifikante cytopenier og relaterede problemer, som er yngre end 60 år, ved godt helbred, og som ikke har reageret på andre MDS-behandlinger. Nogle patienter med klassifikationen IPSS Intermediær-2 eller Høj risiko kan måske være kandidater for transplantation, især hvis de er kandidater for induktion med kemoterapi (se nedenfor). 
Behandlingsformer, hvor kemoterapi med reduceret intensitet anvendes før transplantationsindgrebet, giver et større antal MDS patienter muligheden for at blive helbredt. Kemoterapi med reduceret intensitet med blod- eller marvtransplantation (kaldes til tider for “mini” transplantationer) evalueres i kliniske undersøgelser. Disse transplantationer med reduceret intensitet har færre bivirkninger og kan være en anden mulighed for ældre patienter. Der er dog bekymring for, at ikke alle myelodysplastiske celler dræbes med kemoterapi med reduceret intensitet, og der foreligger større risiko for tilbagefald. Fremgangsmåden er attraktiv pga. den lavere forekomst af bivirkninger, hvilket betyder, at behandlingen er mere udholdelig for ældre patienter, og at patienterne har en bedre chance for en vellykket transplantation. (Yngre patienter, som normalt er mere livskraftige, kan generelt bedre modstå standarddosen af kemoterapi, som dræber alle myelodysplastiske celler). Allogen blod stamcelletransplantation med reduceret intensitet undersøges i øjeblikket i kliniske undersøgelser.
Mange immundæmpende stoffer i forskellige kombinationer og doser undersøges for deres evne til at forebygge transplantatafstødning på sikker vis uden at gøre patienten modtagelig over for infektioner.
Indtil nu har hundredvis af MDS patienter fået foretaget blod- eller marvtransplantation, og næsten alle disse patienter var yngre end 40 år. Patienter, som overlever komplikationerne, har stor chance for at blive helbredt. Kontakt The Myelodysplastic Syndromes Foundation for yderligere oplysninger om knogle- eller marvtransplantation.
Comments