Forsknings Blog

Hvad bør være trigger for blodtransfusion?

2019-06-23 20.30

I det seneste nummer af tidsskriftet Blood fra den 20. juni kommenterer Beth Shaz en artiklen af en Mølller et.al, som har lavet et klinisk forsøg omkring hæmoglobin niveau som udløser for transfusion med røde blodlegemer af patienter, som gennemgået forskellige kirurgiske procedure. Undersøgelsen umiddelbare resultater er ikke relevant for hæmatologiske patienter, men den principielle diskussion om hvad udløseren for transfusion med røde blodlegemer bør være er absolut relavant indenfor hæmatologien.

Den tradiionelle tankegang omkring transfusion af røde blodlegemer er minimering af omkostning ved at anvende et lavt niveau af hæmoglobin som udløser af tilbud om transfusion med røde blodlegemer. Eksempelvis 5 g/dL, 6 g/dl, 7 g/dl eller 8 g/dL - ofte afhængigt af læge og hospital. Forskning peger i retning af at man skal se på en række ting, som forskellige patientgrupper, kortids- vs langtidsbehandling: vævsiltning, intraoperativ ilt afmætning, langtids evaluering, korttids evaluering. Fra Shaz i Blood den 20. juni 2019.
Grafisk fremstilling af Møller et.al forsøg med kirurgiske patienter og blodtransfusioner efter operation. Fra Mølller et.al i Blood den 20. juni 2019.

Møller et.al's forsøg går i alt sin enkelthed ud på at undersøge, om der for den relevant gruppe patienter er forskel på om en transfusion udløses ved et hæmoglobin niveau på 8 g/dL eller 9,7 g/dL. Undersøgelsen viste, at den første gruppe (transfusion ved 8 g/dL) havde 15 dage efter operation et hæmoglobin niveau, som var 0,9 g/dL under den anden gruppes niveau. Gruppen med lav udløser niveau havde en højere afmætning og større komplikationer efter 90 dage, men der var ingen forskel mellem grupperne m.h.t. muskel iltafmætning, 30 dage bivirkninger og dødelighed. Resultater fra mere end 25 undersøgelser giver opbakning til den ristriktive holdning til blodtransfusioner.

Så hvorfor ikke blot vælge det lave udløser niveau? Og spare nogle hospitalsudgifter? En gennemgang af RBC-transfusions påvirkninger hos kritisk syge patienter afslørede, at hos patienter med unormal vævsiltning inden transfusions forbedredes iltningen signifikant efter transfusion, hvilket tyder på, at vævsiltning kan være en bedre indikator for transfusionsbehov end hæmoglobin.

Derfor ville det være godt, såfremt der blev taget initiativ til at klinisk forsøg med henblik på evaluering af forskelige udløsere af transfusion hos lav og intermediær risiko MDS patienter som man i et randomiseret studie kunne sammenligne udløsning af blodtransfusion baseret på niveauet af hæmoglobin i blodet umiddelbart inden transfusion med udløsning af blodtransfusion baseret på iltmætningen af blodet umiddelbart inden transfusion.

Du kan finde Møller et.al's artikel her, og Beth Shaz's kommentar her, og et link til en dansk oversættelse af Beth Shaz's kommentar finder du her. Kommentarer til oversættelse modtages gerne på niels.jensen@mds-and-you.info

ctDNA måling giver bedre resultater end andre målinger på det periferer blod, og er lige så følsom, som målinger på knoglemarven. Fra Heuser og Lai i Blood den 20. juni 2019.

Nyt om MRD-måling

Måske kan knoglemarvsprøver undgås i fremtiden

2019-06-23 15.00

I det seneste nummer af tidsskriftet Blood fra den 20. juni kommenterer Heuser og Lai på en artikel af Nakamura et.al, som har undersøgt muligheden for at måle MRD hos leukæmi og MDS patienter, som har gennemgået en allogen stamcelle transplantation ved at undersøge cirkulerende tumor DNA (ctDNA). ctDNA er tumor i blodserumet, som er den væske, der bliver tilbage efter man har fjernet blodcellerne.

MRD positivitet betyder, at der er detekter-bar restsygdom tilbage, mens MRD negativitet betyder, at der ikke er nogen detekter-bar sygdom tilbage. Normalt anser man sygdommen som ikke detekter-bar såfremt MRD er under 0,0001, og modsat at sygdommen er klart tilstede ved en MRD over 0,01. Flowcytometri og real-tids polymerasekædereaktion (PCR)-baserede metoder anbefales i øjeblikket til MRD bestemmelse, mens næste generations sekventering (NGS) anvende stadigt hyppigere. Bestemmelse af MRD anvendes rutinemæssigt til overvågning af CML patienter, som er med i et STOP-forsøg. Nakamura et.al anvender en særlig type PCR, som kaldes dråbe digital PCR (ddPCR), og har en følsomhed på 0,0004. De konkluderer, at ddPCR har samme følsomhed, som en knoglemarvsprøve. Dette giver håb om, at leukæmi og MDS patienter, som har gennemgået en alloSCT fremover har behov for færre knoglemarvsprøver efter alloSCT. Og det er jo godt nyt for de leukæmi og MDS patienter, som synes en knoglemarvsprøve er noget af det ondeste i verden.

Spørgsmålet er imidlertid hvor kommer det cirkulerende tumor DNA i blodserumet fra? Bliver det aktivt udskilt fra kræftcellerne eller er det simpelthen affald fra døende leukæmiske celler? Det ved vi faktisk ikke, idet vi endnu ikke ved, hvordan tumor DNA'et kommer til at svømme rundt i blodet.

Du kan finde Nakamura et.al's artikel her, og Heuser og Lai's kommentar her, og et link til en dansk oversættelse af Heuser og Lai's kommentar finder du her. Kommentarer til oversættelse modtages gerne på niels.jensen@mds-and-you.info

Målinger er MRD efter 1 og 3 måneder efter alloSCT ved ctDNA og knoglemarvsprøve. Fra Møller et.al artikel i Blood den 20. juni 2019.

Spændende resultater i CPH

2019-05-27 21.00

15. Int. Symp. om Myelodysplastiske Syndromer afholdt på Tivoli Hotel & Congress Center i København fra den 8. til den 11. maj 2019

Symposiet startede med en særlig eftermiddag med fokus på sygeplejerskers role i forbindelse med behandling af MDS. Over de følgende 2½ dag var der fokus på forståelse og behandling af MDS. Og eksempler på, at eksperter ikke altid er enige.

Historien om MDS og MDS Foundation, som er hovedarrangør af symposiet.

Knoglemarvstransplantation med 87% 1 års overlevelse

Sygeplejerske programmet åbnede med en patienthistorie. Det var en 63 årig ingeniør, som boede i København, havde en søn og en datter samt tre børnebørn. I 2014 viste en rutinemæssig blodprøve et lavt antal blodplader, og en senere knoglemarvsprøve viste mutationer i 30% af stamcellerne. Så på det tidspunkt anbefalede lægerne var en knoglemarvstransplantation. Heldigvis kunne lederen af transplantationsholdet fortælle, at med en ny forbehandling introduceret i 2016, så var 1 års overlevelsen 87%! Så det blev et ja til transplantation.

Afslutningsvis kom ingeniøren med nogle gode råd til sygeplerskene om hvad man ikke skulle sig til en patient, som lige havde fået en ny knoglemarv. Det fremkaldte lidt munterhed i lokalet.

MDS Alliance repræsentanter fra Danmark, Frankrig, Storbritanien og Tyskland samlet på MDS Alliance stand unden pause på symposiets første dag.

Erfarne patienter som støtter til nydiagnosticerede

Kristina Nørskov fortalte om hendes undersøgelser af støtte til nydiagnosticerede akut leukæmi (AL) patienter fra mere erfarne patienter med personlige erfaringer med sygdommen. Hendes arbejde var delt i 3 undersøgelser:

  1. At undersøge hvordan nydiagnosticerede AL patienter oplever diagnose og første behandling samt deres behov og præferencer for social støtte.
  2. At undersøge gennemførlighed og sikkerhed ved støtte fra patient ambassadører (tidligere AL patienter) samt eventuelle påvirkninger af psykologisk velvære og symptomer hos nydiagnosticerede AL patienter.
  3. At undersøge erfaringer og perspektivet ved at bringe ambassadører og ny diagnosticerede AL patienter sammen.

Det var inteessant at høre om et projekt LyLe har været en aktiv deltager i blive omtalt i et internationalt forum, da Kristina Nørskovs resultater, sandsynligvis vil kunne anvendes på tværs af kræftdiagnoser og på tværs af landegrænser.

Familiemedlemmers støtte kan være afgørende for patientens behandlingsresultat

Netop derfor er det vigtigt at undersøge familiemedlemmers behov for støtte, hvilket Iben Husted Nielser gør i projektet FAM CARE. Baggrunden er lange og intensive behandlingforløb, som oftere give i hjemmet eller ambulante klinikker, og som kan påfører familiemedlemmer en større byrde og behov, som der ikke tages vare på. Det øger risikoen for at familiemedlemmers livskvalitet påvirkes negativt af angst eller depression, og disse påvirkninger kan igen påvirke patienten.

FAM CARE støtte modellen bruger både teknologi og ansigt til ansigt møder.

Projektet har tre dele:

  • Interview på tre tidspunkter med familiemedlemmer til nyligt diagnosticerede hæmatologiske patienter.
  • Spørgeskema undersøgelse på landsplan til familiemedlemmer af nyligt diagnosticerede hæmatologiske patienter.
  • Forundersøgelse af en-til-en gensidig støtte model (FAM CARE) mellem familiemedlemmer til tidligere diagnosticerede patienter og familiemedlemmer til nyligt diagnosticerede hæmatologiske patienter.

Perspektivet er, at FAM CARE vil forbedre familiemedlemmets livskvalitet, og muligvis resulterer bedre patientstøtte, bedre patientforløb og bedre behandlingsresultater. De begrænsede ressourcer i sundhedssystemet gør det nødvendigt at udvikle alle ressourcer ved en pragmatisk forankring i klinikken og involvering i forskningsprocessen. FAM CARE støtte modellen har også potentiale udenfor det hæmatologiske område.

Efter en kort pause gav afdelingsleder Lars Kjeldsen fra Klinik for Blodsygdomme en opdatering om klassifikation og behandling af MDS. Det blev efterfuldt af Marie Bills oplæg om fremtidige behandlinger af MDS baseret genetik, dvs forståelse af vor arvemasse og særligt de forandringer (mutationer), som vi udvikler med alderen. Da der ikke findes en egentlig kur for MDS, så kan meget behandling, med eksempelvis blodtransfusioner, EPO og vækstfaktorer karakteriseres som symptombehandling, og det fortalte Anne Dünweber fra Rigshospitalet om.

Det nye sort:

Hjemmebaseret kemo behandling

Katrine Fridthjof fortalte om det nye sort inden for hæmatologien: Kemo og anden behandling i patientens hjem med så få dagsbesøg på hospitalet som muligt - og helst helt uden indlæggelser.

Kemo i hjemmet startede som et forsøg på Rigshospitalet for et par år siden, og er nu implementeret eller ved at blive implementeret på alle hæmatologiske behandlingsteder i Danmark fordi det er en klar vind-vind situation.

Patienten får mere tid til at fortsætte med at leve sit liv, som før hun/han blev patient. Det betyder, at man kan fortsætte sin uddannelse, og ikke kommer et år bagefter blot fordi man skal have kemobehandling. Man kan gå i biografen, i teatret, til koncert eller på restaurant (såfremt appetitten rækker til det!). Hospitalet får mere tid til de rigtig syge patienter. Når man bliver hjemmekemopatient, så bliver man udstyret med en livlinje til hospitalsafdelingen, som man kan ringe til 24/7 for øget trykhed både for patient og personale.

Udnyt ventetiden til at komme i form

På Klinik for Blodsygdomme på Rigshospitalet har man udført et forsøg med patient aktiviering via rådgivning og træning for akut leukæmi (PACE-AL) patienter. Det har, som ses på billedet ovenover medført, at der er kommet træningsrum, hvor patienter gratis kan bruge udstyret mens de venter på at se en læge eller en sygeplejerske. Tilbudet om brug af træningsrummet gælder både indlagte og ambulante patienter (rummet kan i periode være reserveret til særlige forløb). Mary Jarden fortalte om dette projekt, som også omfatter Herlev Hospital.

Megen ny viden men ingen nye lægemidler

2019-06-04 11.00

Hvert andet år afholder MDS Foundation et internationalt symposium hvor læger og forskere, som arbejder på at forbedre mulighederne for patienter med MDS mødes i 2½ dag for at præsentere de seneste forskningsresultater og diskutere diagnose og behandling af sygdommen under overskriften "Fremme Forskning og Patientpleje" ("Advancing Research and Patient Care"). Symposiet blev annonceret med billedet her, men under 2½ dage var der ikke megen tid til at se på København til trods for at en af hovedkræfterne i den danske organisations kommittee overlæge Kristen Grønbæk fra Klinik for Blodsygdomme på Rigshospitalet i åbningstalen kraftig opfordrede de udenlandske gæster til at få set på København og Nordsjælland.

Symposiet blev åbnet onsdag aften med en velkomst tale af overlæge Kirsten Grønbæk og et foredrag med titlen "MDS' oprindelse og udvikling" ("The origins and evolution of MDS") af Dr. Benjamin Ebert, som er professor ved Harvard Medical School. Dette foredrag vil sammen med alle det øvrige præsentationer fra symposiet være tilgængelige som video på MDS Foundations hjemmeside www.mds-foundation.org.

Det officielle program havde foredrag torsdag fra kl. 8.00 til kl. 17.00, fredag fra kl. 8.00 til kl. 17.00 og lørdag fra kl. 8.00 til kl. 12.00. Hver dag var en halv time med mød eksperten (Meet the Expert) indenfor forskellige specialer. Torsdag morgen hørte jeg Dr. Casey O'Connel tale om kliniske erfaringer med immunhæmmere (immune check point inhibitors), og fredag morgen hørte jeg Dr. Brigitte Schlegelberger tale om om genetisk rådgivning ved MDS - hvad fortæller jeg min patient? (Genetic counseling in MDS - What do I tell my patient?). Dr. Casey O'Connel gav et overblik over hvilke stoffer der blev udført forsøg med og eksempler på, at behandling med disse lægemidler gav længere perioder med stabil sygdom, men alligevel ikke opfyldte den internationale arbejdsgruppes kriterier for god effekt. Dr. Brigitte Schlegelberger første at behandle dilemmaet i forbindelse med brug af den nyeste gensekventeringsteknologi, hvor resultatet kan fortælle om arvelig disponering for forskellige alvorlige sygdomme, men ikke sige noget om hvorvidt patient overhovedet vil udvikle den pågældende sygdom.

En gennemgang af alle tolv sessioner vil blive lang og nok også kedelig for de fleste læsere, så derfor vil jeg blot fortælle om foredrag, som jeg fandt særligt interessante, og ellers henvise til videoerne på MDS Foundations hjemmeside.

Bro mellem opdagelse og behandling

Som en del af lørdagens program holdt Dr. David Steensma fra Harvard Medical School et oplæg med titlen "Bro mellem opdagelse af ny viden og behandling" ("Bridging the canyon between discovery and therapy"), hvori han fortalte om de fremskridt, der er gjort indenfor forståelse af sygdommen MDS, uden at der er gjort fremskridt i behandlingen af sygdommen. Faktisk skal vi tilbage til nullerne for at finde den senest godkendte behandling til MDS. Indenfor den belægtede sygdom AML blev der alene i 2018 godkendt fire nye lægemidler. Der imidlertid et vist håb om, at et lægemidlet Luspatercept bliver godkendt til behandling af lav risiko MDS allerede i år.

Selv MDS eksperterne er uenige om valg af behandling

Fredag eftermiddag blev et panel af MDS eksperter konfronteret med virkelige patient forløb fra AUH, OUH og Riget med information serveret, som de behandlende læger fik dem undervejs i sygdomsforløbene. De deltagene eksperter var Dr. Aristoteles Giagouunidis (Tyskland), Dr. David Bown (Storbritanien), Dr. David Steensma (USA), Dr. Eva Hellström-Lindberg (Sverige), John Bennett (USA) og ordstyrer var Dr. Moshe Mittelman. De enkelte patient forløb blev forelagt panellet af læger fra det involverede hospital, og så skulle panellet beslutte hvad næste skridt i behandlingen af den pågældende patient skulle være.

Det blev en yderst lærerig halvanden time, hvor man som patientrepræsentant fik øjnene åbne for at beslutningen om hvilken behandling en given patient skulle have ikke var så sort-hvid, som man gik og troede. Det er er mange nuancer af grå. Og ofte var der stor uenighed blandt ekspertpanellets medlemmer. Man fornemmede virkelig, at MDS eksperterne forholdt sig til informationerne, som var det deres egne patienter. Og konklusionen var, at man som MDS patient ikke blev behandlet på samme måde i Boston, Leeds og Stockholm.

Fra artikel i Blood 2015 126:607 om IPSS-R med molekulære informationer fra gensekventering.

Nyt prognose system på vej

Først fik MDS læger IPSS - International Prognistic Scoring System. Det var helt tilbage i 1997. Det indeholdt fire prognose niveauer: lav, intermediær-1, intermediær-2 og høj, og blev brugt i mere end ti år. Så i 2012 kom IPSS-R. Det indeholdt fem prognose niveauser; meget lav, lav, intermediær, høj og meget høj, og var baseret på cytogenesisk katagori, procent blaster i knoglemarven, hæmoglobin niveauet, blodplade niveauet og neutrifil niveauet. Og ved 15. Int. Symposium om MDS i København fortalte Elli Papaemmanuil om den næste udgave af IPSS, som forventes at blive færdig slutning af dette år eller begyndelse af næste, og som udover de elementer, som indgår i IPSS-R også vil basere sig på resultater fra gensekventering.

Alle disse prognose systemer er baseret på patientens status på diagnose tidspunktet, og kan formelt set ikke anvendes på et senere tidspunkt i patients forløb. Alligevel bemærkede jeg, at det var præcis hvad de internationale eksperter i fredagens paneldiskusion af forskellige danske patienter gjorde. Så praksis tager en smule let på den teoretiske basis.

Fantastiske transplantations resultater fra Rigshospitalet

Det blev meget stile i den store sal, da Dr. Lone Friss torsdag eftermiddag præsenterede resultater af en ny kombination cocktail af stoffer til forbehandling af patienter, som skulle gennemføre en allogen hæmatopotisk stamcelle transplantation. Hun kunne fortælle om 1 års overlevelse omkring 87%. Og det til trods for, at man havde transplanteret flere MDS patienter i de seneste 3 år end i de periode man sammenlignede med, og personerne som gennemførte en transplantation både var blevet signifikant ældre og havde flere sygdomme udover MDS end patienterne i de periode man sammenlignede med.

Figuren viser, at den hidtil rapporterede 5-års overlevelse for MDS patienter, som havde undergået en transplantation var omkring 33%. Rigshospitalet har på nuværende tidspunkt kun data for 3-års overlevelsen, men den er over 70%, og med en kurve som det tredje år ikke falder særligt meget. Den nederste figure viser dog, at der er sket en forbedring i 2-års overlevelsen fra omkring 38% til omkring 53%. Stadig langt fra de resultater, som Dr. Lone Friis presenterede. De to figurer er fra hjemmesiden BeTheMatch https://bethematchclinical.org/transplant-indications-and-outcomes/disease-specific-indications-and-outcomes/mds/

Resten af symposiet i overskrifter

MDS Biology

Denne session behandlede spørgsmål som: Hvilke behandlingsmål kan man finde i MDS stamcellen? Og kan man overvåge den? Hvilke rolle har MDS stemcelle når sygdommen udvikler sig til AML? Er den såkaldte stamcelle niche hønen eller ægget?

MDS Epigenetic

I denne session behandledes emner som: Hvad er rollen for TET2-epigenetik i myeloid kræftsygdomme? Omformer TET2-tab de bindende regioner af HMGA2 og fremmer udviklingen af mds? Hvad er forbindelsen mellem epigenetisk teori og immunsystemet? Hvad er den epigenetiske regulering i MDS / AML?

MDS og målrettet medicin

Denne session havde fokus på spørgsmål som: Oprindelsen af tilbagefald i MDS / AML? Can find a genetic agorithm for MDS treatment? Hvordan påvirker livskvalitet beslutninger omkring MDS?

Beslutningstagning ved allogen stamceltransplantation

Som overskriften antyder var fokus i denne session på allogen stamcelletransplantation med spørgsmål som: Hvad er behandlingsmulighederne ved tilbagefald efter stamcelletransplantation? Hvordan kan vi forbedre overlevelse efter allogen stamcelletransplantation? Bør man tilbyde stamcelletransplantation til CCUS patienter med 3 eller flere mutationer? Bør man stamcelletransplanterer TP53 muterede MDS / tMDS patienter?

Immunforstyrelser ved MDS

I denne session behandledes spørgsmål relateret til immunsystemet som: Spiller myeloide undertrykkende celler en rolle ved MDS? Er immundysregulering ved MDS et organiseret rod? Vil brug af kunstig intelligens til analyse af flowcytometri data ved mistanke mds muliggøre en præcis og hurtig diagnose?

Modulering af immunsystemet ved behandling af MDS

Denne session satte fokus på behandlinger af MDS, som påvirkede immunsystemet, ekspempelvis: Bør man kombinerer hypomethyleringsmidler og immunsystemhæmmere? Hvordan overholdes behandlingsvejledningerne i Italien? Vil oral vitamin C-tilskud til blodkræftpatienter som behandles med azacitidin normaliserer plasma-vitamin C niveauet og fremkalder epigenitiske forandringer? Hvilke forsøg er undervejs med vaccination ved MDS / AML? Er der konsensus om nøgleudfalds sæt ved behandling af myelodysplastiske syndromer?

Nye lægemidler og kombinationer

I denne session var fokus på nye behandlinger på vej, som: Hvad nyt er på vej til lav risiko MDS patienter? Kan man målrette behandlingen til såkaldte splejsningfaktor mutationer? Hvad kan tilbydes høj risiko patienter efter azacitidin? Kan man kombinere azacitidin med lenalidomid (LEN), valproinsyre (VPA) eller Idarubicin (IDA) til høj risiko MDS-patienter?

Prædisponeringssyndrom hos pædiatriske og voksne MDS-patienter

Denne session handlede om arvelig MDS og søgte svar på spørgsmål som: Hvad giver genetisk prædisponering for udvikling af MDS? Hvad er mekanismerne SAMD9 og SAMD9L mutationer påvirker blodkræft på? Hvad er pædiatrisk MDS? Etisk debat: gør det eller gør det ikke?

CMML

Denne session handlede om CMML, som nok er en blodkræft, men ikke er MDS: Kan prækliniske modeller af CMML (TET2 / NRAS) fortælle om følsomhed over for MAPK-hæmmere? Hvordan behandles CMML inklusive RAS-muterede patienter? Hvad er de molekylære karakteristika og den klonale arkitektur af MDS / MPN hos voksne? Hvad er de langsigtede overlevelsesresultater og prognostiske faktorer for myelodysplastisk syndrom med høj risiko / kronisk myelomonocytisk leukæmi behandlet med guadecitabin?

4 Tito Bastionello priser gik til Francesca Vinchi (USA), Isabel Hofman (Sverige), Elli Papeemmanuil (USA) og Zuzana Tothova (USA)

Francesca har undersøgt jern som en risiko faktor for åreforkalkning hos ældre transfusionsafhængige MDS patienter, Isabel har undersøgt om frekvensen af vilde hematopoeitiske celler og stamceller forudsiger behandlingsbehov hos MDS-RS patienter, Elli har undersøgt en videnbaseret metoder til karakterisering og fortolkning af molekylære biomarkører i MDS, og Zuzana har undersøgt hvordan cohesin mutationer ændrer kromatin struktur, DNA skade reparation og splejsning, og åbner nye sårbarheder i MDS og AML. Tito Bastionelle fik sin MDS diagnose i 2001, da der ikke var andre behandlingsmuligheder end blodtransfusion.

Deltagelse i et symposium, som 15. Int. Symposium om Myelodysplastiske Syndromer i Tivoli Hotel & Congres Center i København over 3 dage er ikke billigt. Alene registreringen koster næste 5.000 kr, og det er ikke noget man lige hiver op ad lommen. Men i efteråret 2017 annoncerede overlæge Kirsten Grønbæk i LyLes lukkede facebook gruppe efter MDS patienter, som var interesserede i at følge hendes forskning indenfor epigenetik og målrettet behandling, sådanne personer kaldes på udenlandsk 'patient advocates'. Tre personer meldte sig: Marika, Pauline og Niels. Vi fik alle tilbudt at deltage i MDS 2019 i København. Men når man er på arbejdsmarkedet, så er det vanskeligt at rive 3-4 dage ud af kalenderen for at tage til København. Så vi var kun to danske MDS patienter som deltog i symposiet, Pauline og mig. Det var en rigtig god oplevelse.

Det 16. Int. Symposium om Myelodysplastiske Syndromer afholdes i Toronto, Canada i maj 2021. Og da min hustru er fra Canada, så er det ikke helt usandsynligt, at vi vælger af kombinerer min deltagelse i symposiet med familiebesøg i Ontario.

Kræftpatient modtager kemoterapi.

Kemo af faste tumorer giver øget risiko for terapi relateret MDS / AML

2019-02-03 13.00

Ved en retrospektiv undersøgelse af patienter, som har fået terapi relateret MDS / AML har forskere National Institutes of Health fundet, at kemobehandling af mange faste tumor giver en øget risiko for terapi relateret (tMDS) eller AML med undtagelse af tyktarmskræft. tMDS betegnes også som sekundær MDS.

Diagrammet her viser hvor meget risiko øges ved forskellige faste tumorer. Der bruges to tal til at måde den øgede risiko SIR og EAR.

SIR (Det standardiserede incidensforhold) beregnes som forholdet mellem det observerede antal tilfælde i patientgruppen og det forventede antal tilfælde. Det forventede tilfælde beregnes ved hjælp af aldersspecifikke satser fra en referencepopulation, vægtet efter aldersstrukturen af patient populationen. EAR (Overskydende absolut risiko) er den ekstra risiko ved strålingsbehandling over den risiko den almindelige befolkning er udsat for grundet baggrundsstråling.

Du kan læse hele den engelsk sprogede artikel på MDedge her . Og en uofficiel dansk oversættelse her.

Diagrammet viser øget risiko for tMDS / AML efter behandling af forskellige faste tumorer.

Nyt lægemiddel gør mange MDS patienter med ring sideroblaster transfusionuafhængige

2019-02-02 11.00

Ved ASH 2018 i San Diego talte MDedge med Dr. Alan F. List fra Moffitt Cancer Center i Tampa, Florida om et nyt lægemiddel, som giver mange MDS patienter med lav risiko sygdom og ring sideroblaster transfusionsuafhængighed. ASH er American Society of Hematologys årlige kongres.

Interview med Dr. Alan F. List i anledening af hans 30 års jubilæum ved Moffitt Cancer Center i 2016.

Det er lægemidlet luspatercept, som Dr. Uwe Platzbecker fra Dresden omtalte ved et møde i MDS DK Patientstøttegruppe i Roskilde i januar 2016, som i fase 3 forsøget MEDALIST har vist sig at give længerevarende transfusionsuafhængighed hos MDS patienter med lav risiko sygdom og ring sideroblaster. Forsøget omfattede 223 MDS patienter i aldersgruppen 26-95 som var afhængige af blodtransfusioner. Af de 153 patienter, som fik luspatercept, blev 58 patienter (38%) transfusionsuafhængige i mere end 8 uger sammenlignet med 10 ud af 76 patienter i kontrolgruppen. 43 patienter (28%), som fik luspatercept var stadig transfusionsuafhængige efter 12 uger, mens kun 6 patienter i kontrolgruppen opnåede dette.

I et andet fase 3 forsøg (NCT03682536) undersøges om lav risiko MDS-patienter med anæmi, som ikke har gavn ESA'er som Arenesp, kan blive transfusionsuafhængige med luspatercept. Desværre er dette forsøg ikke tilgængeligt i Danmark, men danske MDS patienter kan muligvis få adgang til luspatercept gennem Celgenes Prior Authorization Assistance eller deres partner Acceleron Pharmas Expanded Access Policy. Såfremt du mener, at kunne have gavn af luspatercept, så tal med din læge om dette.

Du kan læse hele den engelsk sprogede artikel på MDedge her . Og en uofficiel dansk oversættelse her.

Videointerview med Dr. Aziz Nazha ved ASH Kongressen i december 2018.

Ny model til forudsigelse af overlevelse og AML-transformation for MDS patienter omtalt ved ASH 2018

2019-02-01 09.00

På det årlige møde i American Society of Hematology, som foregik i San Diego i begyndelse af december 2018, fortalte Dr. Aziz Nazha i et interiview med MDedge om en ny model, som udnytter mulighederne i maskinlæring og kunstig intelligens til forudsigelse af overlevelse og transformation til AML på forskellige tidspunkter i sygdomsforløbet.

Modelen er udviklet på data fra knap 1500 MDS patienter dels fra Cleveland Clinic og dels fra Leukæmi Laboratoriet i München, og verificeret på et uafhængigt dataset med over 800 MDS patienter fra Moffitt Cancer Center. Resultaterne viser, at den nye model baseret på det såkaldte "concordance indeks" - en måling som sammenligner nøjagtigheden af ​​de forskellige modeller - var bedre end både IPPS-R og IPSS til forudsigelse af overlevelse og transformation til AML hos MDS patienter, som vist i diagrammet her:

Du kan læse hele den engelsk sprogede artikel på MDedge her eller omtalen på Cleveland Clinics hjemmeside her. Og en uofficiel dansk oversættelse her.

Forskerne ved Cleveland Clinic er udvikler p.t. et webbaseret værktøj, som tillader hæmatologer verden over, at bruge den trænede model, som Cleveland Clinic har udviklet med deres egne patient data.