2012 Forskning

Når en sygdom er for dyr at behandle?

Post date: Aug 6, 2012 3:57:28 PM

En engelsksproget hollandsk blog om sjældne sygdomme fortæller, at den hollandske regering har besluttet at stoppe behandling af vises sjældne sygdomme alene fordi det beregnede omkostnings effektivitetsforhold, som udtrykkes i euro, er for stort. For sygdommen pompes er dette såkaldte QALY beregnet til 15 millioner euro. QALY står for Quality Adjusted Life-Years, og et forsøg på at definerer et neutralt mål for sundhedsgevinsten af patientrelaterede ydelser indenfor sundhedsområdet. Det er prisen for at rede et menneskeliv eller vinde et ekstra leveår. Hvis jeg eksempelvis som MDS patient behandles med Arenesp og Neupogen, og vi antager at udgifter til denne behandling er 5.000 kr. om ugen, så er de årlige omkostninger for at undgå dyrere behandling og hospitalsindlæggelse m.v. 130.000 kr. Det drejer sig om prisen for livskvalitet. Hvor høj må den være? Læs mere om livskvalitet i Den Store Danske. Data fra Danmark viser, at 1% fald i livskvalitet - målt efter et international udviklet spørgeskema - medfører 35% stigning i sundhedsudgifterne vedrørende denne person. Selvfølgelig er der langt fra 130.000 kr. til 15.000.000 €, men man undgår nok ikke at sætte pris på et menneskeliv.

Pompes er en sjælden kronisk lidelse og en dødelig neuromuskulær sygdom, som rammer færre end 10.000 mennesker årligt på verdensplan. Sygdommen behandles med såkaldt enzymerstatningsterapi.

Kræftforskning skaber store resultater

Post date: Aug 6, 2012 3:16:42 PM

Selv om MDS ikke direkte anses for at være en kræftsygdom, så kan det få stor betydning også for forskningen omkring behandlng af vor sygdom, at danske kræftforskere har fundet kræftstamceller i tumorer hos mus. De nye resultater påviser,at ligesom ved leukæmi, så er der også kræftstamceller ved hudkræft, tarmkræft og hjernekræft. Det øger forståelse for hvorledes kræft udvikler sig, og en sådan forståelse er essentiel for udvikling af behandlinger. Læs selv hele den danske artikel i ingeniøren. Jeg tror, at denne forskning på sigt vil have betydning for mulighederne for at udviklingen mod AML hos MDS patienter.

Klassifikation af MDS

Post date: Jun 26, 2012 6:35:53 AM

MDS eller Myelodysplastiske Syndromer er en gruppe af sygdomme som omfatter forskellige typer. Til klassifikation af MDS undergrupper er der gennem årene udviklet flere forskellige klassifikationssystemer. Det mest kendte af disse FAB-klassifikationen og WHO-klassifikationen er nu beskrevet på hjemmesiden her. I forbindelse med klassifikationssystemerne er også udviklet prognose værktøjer, som nu også er beskrevet på dansk her.

Al denne infomation er på nuværende tidspunkt kun i form af tekst og tabeller. I vor tid hvor vi er vandt til at få informationer leveret via billeder på vor TV og selvfølgelig i farver er dette ikke tilfredsstillende.

Alder og køn og MDS

Post date: Jun 13, 2012 2:37:14 PM

Dette arbejde er udført af den samme gruppe mennesker som artiklen om kroniske følgesygdomme og udviklingen af ens MDS, og bruger de samme videnskabelige metoder, men et andet sæt data en førnævnte artikel. I artiklen "Prognostisk effekt af alder og køn i 897 ubehandlede pattients med primære myelodysplastisk syndrom" undersøger Nösslinger et.al om værdien af IPSS scoringen kan forbedres ved at tage hensyn til patientens alder og køn på diagnose tidspunktet. Konklusionen af arbejdet er, at alder og køn har indflydelse på hvordan sydommen udvikler sig specielt for patienter med en lav IPSS score.

Overlevelsesdata i år for de 897 patienter er vist i nedenstående tabel fordelt efter IPSS score, køn og alder.Man ser af tabellen, at specielt for IPSS kategorierne lav og int-1 observeres en tydelige indflydelse af køn og alder. I artiklen behandles IPSS score som en kontinuert variable i intervallet fra omkring -2 til omkring +3,5. Imidlertid bruger man ikke de faktisk IPSS score for hver patient, men omsætter blot kategorierne lav, int-1, int-2 og høj til heltalsværdierne 0, 1, 2 og 3. Det kan ikke afvises, at dette har indflydelse på resultaterne. Det oplyses desværre ikke i artiklen om mænd og kvinder fordeler sig på samme måde omkring skæringsalderen 66 år. I artiklen finder man også følgende tabel:

Denne tabel er et forsøg på modificerer den oprindelige IPSS scorer, så den tager hensyn til køn og alder. Eksempelvis viser tabellen, at en mandlig patient over 66 år med en IPSS scorer svarende til Int-1 når man tager hensyn til alder og køn faktisk har en risiko værdi på 1,9 - næsten svarende til IPSS kategorien Int-2. Ligeledes ser man at i høj-risiko gruppen har yngre mænd en lavere risiko end yngre kvinder når man tager hensyn til alder og køn. Når dette er sagt, så skal man huske på, at analysen er baseret på historiske data fra patienter, som blev diagnosticeret i perioden fra 1976 til 2002.

Således er nogle af patienterne faktisk blevet diagnosticeret før FAB-kategoriseringen blev offentliggjort. Yderligere er alle diagnoser foretaget på et tidspunkt hvor der var yderst få behandlingsmuligheder bortset fra regelmæssig blodtransfusion. Man skal derfor være meget varsom med at anvende data som disse fremadrettet i en verden med mange flere behandlingsmuligheder.

Efter at have læst en sådan artikel lade være med se hvor jeg ligger i skemaerne. Jeg er en mandlig MDS patient, som blev diagnostiseret inden jeg fyldte 66 år, og min IPSS scorer på daværende tidspunkt svarede til Int-1. Netop for denne gruppe er der tilsyneladende ikke nogen forskel på om man tager hensyn til køn og alder eller ej.

Original litteratur

Artiklen "Prognostic impact of age and gender in 897 untreated patients with primary myelodysplastic syndromes" af Nösslinger et.al publiceret i Annals of Oncology i 2010 kan gratis downloades fra tidsskriftets hjemmeside via følgende link: http://annonc.oxfordjournals.org/content/21/1/120.short.

MDS og kroniske følgesygdomme

Post date: Jun 12, 2012 3:30:40 PM

I artiklen "Kroniske følgesygdomme som prognostisk variabel i MDS: sammenlignende evaluering af HCT-CI og CCI i et centralt datasæt på 419 patienter i den østrigske MDS Study Group" undersøger W.R. Sperr et.al værdien af to index til at forudsige såvel hvor længe man overlever og hvor længe man overleder uden ændringer i sygdommen.

HCT-CI står for hæmatopoetisk stamcelletransplantation komorbiditets indeks. Dette indeks er udviklet af forskere ved Fred Hutchinsons Cancer Research Center i Seattle til bedre at kunne forudsige chancen for overlevelse og mulige komplikationer ved stamcelletransplantation, og er faktisk en videreudvikling af det 20 år ældre CCI, som står for Charlson komorbiditets index. Siden publiceringen af HCT-CI i 2005 er indeksets validitet blev bekræftet ved studier involverende flere forskellige centre. Sperr et.al finder, at HCT-CI er significant bedre både for forudsigelse af overlevelse og for forudsigelse af overlevelse uden komplicerende begivenheder. Derimod fandt de, at CCI kun kunne bruges til forudsigelse af overlevelse. Ingen af de to indeks kunne forudsige overlevelse uden udvikling af AML (Akut Myeloid Leukemi). Her skal det bemærkes, at CCI indeholder elementer, som ikke direkte er anvendelige på blodkræftpatienter.

Skulle nogen få lyst til at læse hele artiklen, så husk på at patienter i dette studie blev diagnosticeret i perioden fra 1985 til 2007, og at specielt i de første 10-15 år af denne periode havde lægerne yderst begrænsede muligheder for behandling til rådighed. Selv om klassifikationen af patienterne nok er foretaget i forbindelse med den beskrevne undersøgelse, så skal man være opmærksom på, at en MDS patient, som blev diagnosticeret i 1985 nok havde blodtransfusioner som eneste behandlingsmulighed (bortset fra knoglemarvstransplantation), og der var mange flere muligheder for patienten, som blev diagnosticeret 20 år senere. Med disse forbehold så viser tabellen nedenfor median overlevelsestiden i år for IPSS hovedkategorierne blandt undersøgelsens 419 patienter. Jeg har afrundet tallene til et ciffer efter kommaet.

Det er interessant at bemærke, at antallet af patienter i IPSS kategorierne Lav eller Int-1 var 293 mens HCT-CI kategoriserede 224 patienter i lav risiko gruppen. Der var 79 patienter med IPSS svarende til Int-2 og 113 patienter blev kategoriseret med middel risiko efter HCT-CI. Endelig var der 47 patienter med høj IPSS score, og 82 patienter med høj risiko efter HCT-CI. Det er svært ikke at se på hvor man selv ligger i tabellen. På diagnose tidspunktet svarede min IPSS score til Int-1, da alle typer af blodceller var lave. I skrivende stund har jeg allerede levet mere end dobbelt så længe som medianoverlevelsen for denne gruppe i tabellen. Kan man bruge dette til noget? Egentlig ikke. Blot er jeg selvfølgelig glad for at være en outlier i statistisk sammenhæng. Det er også vær at bemærke, at overlevelseskurverne for det tre kategorier lav, middel og høj risiko efter HCT-CI har samme forløb de første 1½ år, og at kurverne for begivenhedsfri overlevelse for lav og middel grupperne ikke kan skeldnes fra hinanden de første 3 år. Et af studiets vigtige resultater er efter min vurdering, hverken HCT-CI eller CCI kan forudsige noget om AML fri overlevelse, men patienter med Lav eller Int-1 IPSS score er der tilsyneladende en sammenhæng mellem overlevelse og HCT-CI niveau.

Sperr et.al konkluderer, at kroniske følgesygdomme er en vigtig risikofaktor i forbindelse med både overlevelse og begivenhedsfri overlevelse.

Original litteratur

Artiklen "Comorbidity as prognostic variable in MDS: comparative evaulation of the HCT-CI and CCI in a core dataset of 419 patients of the Austrian MDS Study Group" skrevet af W.R. Sperr et.al blev offentliggjort i Annals of Oncology i 2009, og kan gratis downloades fra tidsskriftets hjemmeside via følgende link http://annonc.oxfordjournals.org/content/21/1/114.

Der er en engelsksproget Wikipedia artikel om Charlson Comorbidity Index via dette link https://en.wikipedia.org/wiki/Charlson_comorbidity_index#Charlson_index.

Kan du ikke lide at blive stukket?

Så glæd dig til injektioner uden nåle

Post date: Jun 3, 2012 6:55:52 PM

Mange MDS patienter får medicin, som skal injeceres under huden. Det kan være en vækstfaktor, et EPO-lignende stof, eller et af de senest godkendte stoffer, som Vidaza. Så skal man enten give sig selv en sprøjte eller få sin nærmeste til at gøre. Nogle mennsker får et mindre udslet på huden omkring det sted hvor nålen trænger ind. Nu har forskere ved MIT's BioInstrumentation Lab udviklet en nål uden en nål. En prototype ses på billedet her, som stammer fra MIT BioInstrumentation Lab. I stedet for en nål injiceres medicinen ved brug af den såkaldte lorentz-kræft med en hastighed, som nærmer sig lydens. Selvfølgelig kommer der et hul i huden - for medicinen skal jo ind - det er imidlertid meget mindre end det hul en nål laver. Forskerne sammenligner det med et myggestik, som man jo også først opdager bagefter.Denne nye nåleløse nål har yderligere den fordel at man ved justering af kræften kan bestemme hvor langt ind i huden stoffet skal injeceres.

De videnskabelige aspekter af den nye enhed er beskrevet i artiklen "Needle-free jet injektion using real-time controlled linear Lorentz-force actuator" af A. Taberner et.al i tidsskriftet Medical Engineering & Physics. I artiklen beskrives hvorledes dybden reguleres op til en dybde på 16 mm og volumen af injeceret medicin reguleres op til en mængde på 250 mikro-liter. Der er en kortere dansk beskrivelse i ugebladet "ingeniøren" fra den 1. juni 2012. Jeg tror, at denne type enheder over tid kan udvikles, så injektion af ganske små mængder bliver mulig, og jo mindre mængder kroppen skal forholde sig til ad gangen desto mindre generende opleves også bivirkningerne.

FDA advarsel vedrørende Revlimid

Post date: May 8, 2012 6:06:51 AM

De amerikanske sundhedsmyndigheders enhed for godkendelse og overvågning af medicin FDA (klik på link for at læse den oprindelige meddelelse fra FDA) har udsendt en advarsel vedrørende brug af Revlimid (lenalidomid). Advarslen, som ikke vedrører den FDA godkendte brug af Revlimid til MDS patienter, skyldes at man i kliniske forsøg med brug af Revlimid til patienter med multiple myeloma har observeret en øget tændens til udvikling af andre kræftformer, når disse patienter indtager Revlimid. Denne information er videregivet fra Drugs.com, hvor man kan tegne abonnement på sådanne meddelelser fra FDA. Den kemiske struktur af Revlimid er vist til højre er fra Medicine Online.

Gennembrud i forskning omkring stamceller!

Post date: Feb 17, 2012 11:47:30 AM

De fleste MDS patienter ved, at stamceller dannes i knoglemarven, og på deres vej ud i blodet differentieres til forskellige typer af celler, som for eksempel røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Når man har MDS, så fungerer denne process ikke optimalt. Nu har et hold forskere ved Københavns Universitet opdaget en metode til at omdanne almindelige hudceller til stamceller. Det kan du læse mere om i en pressemeddelelse fra DanStem her.

På sigt tror jeg, at dette også kan have betydning for MDS patienter. Jeg kan bl.a. forestille mig, at man kunne få indsprøjtninger med sine egne stamceller dannet ud fra egne hudceller. Om dette så blot vil give bedre livskvalitet eller om det kan blive en egentlig helbredelse, det må fremtiden vise. Dette er selvfølgelig drømme for fremtiden, og måske kommer jeg aldrig til at få gavn af dagens forskningsresultater, men det vil der så være andre der gør. I forbindelse med "Rigets" 200 års fødselsdag var jeg til et foredrag om fremtidens medicin hvor temaet helt klart var den personlige medicinering som noget mange ville komme til at opleve.

Én læges behandling af MDS patienter

Post date: Jan 20, 2012 6:46:32 AM

Såfremt du fornylig har fået din diagnose og ikke er bange for at læse lidt engelske så vil jeg kraftigt anbefale læsning af artiklen "How I treat patients with myelodysplastic syndromes" af lægen Richard M. Stone. I denne artikel giver et overblik over de forskellige muligheder for behandling af MDS baseret på svar på simple spørgsmål som "At behandle eller ikke?", "At transplantere eller ikke?", "Hematopoietiske vækstfaktorer?" (EPO), "Chelat behandling eller ikke?" (fjernelse ophobet jern), "Er 5q- tilstede?" (del af kromoson nr. 5 mangler), "Immunundertrykkend behandling?" , "Hvordan bør ikke 5q- patienter, patienter som ikke tåler immunundertrykkende medicin, patienter som ikke kan få en knoglemarvs transplantation behandles?". Denne gennemgang af behandlingsmulighederne er bedste jeg har set gennem de sidste fem år. Artiklen slutter med en kort gennemgang af nogle af de seneste videnskabelig resultater, og et diagram som viser hvordan de forskelige spørgsmål hænger sammen i beslutningen om hvilken behandling en given patient bør tilbydes. Richard Stone slutter med at sige "Detaljerne (omkring valg af behandling) er naturligvis meget komplekse, og for næsten alle patienter vil den først valgte behandling på et tidspunkt svigte, så der er ikke nogle lette svar men megen forskning mangler stadig i dette område" (Details herein can obviously be quite complex, and because virtually every patient will fail the initial therapeutic maneuver, there remain no easy answers but much research to be done in this field"). Læge Richard Stone, som arbejder ved Dana-Farber Cancer Institute i Boston, anbefaler også kraftigt at så mange patienter som mulig tilbydes deltagelse i kliniske forsøg.

Original litteratur

Original artiklen kan downloades fra tidsskriftet "Blood" hjemmeside http://bloodjournal.hematologylibrary.org/ . "Blood" tidsskriftet udgives af de amerikanske hæmatologers forening ("American Society of Heamatologist"), og det efterlever Washington principperne om fri adgang til videnskab, så alle numre af tidsskriftet, som findes online er også frit tilgængelige til personlig brug. Det betyder, at jeg kan lægge et link til artiklen på denne hjemmeside, mens vedhæftning af en PDF-fil med artiklen ville være ulovligt.

MDS opdages ved analyse af blodplasma proteiner

Post date: Jan 16, 2012 7:44:13 PM

I dag har jeg endelig fået læst en artikle om MDS offentliggjort i Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America (PNAS) som beskriver hvorledes en gruppe læger har forsøgt udvikle en metode til detektering af MDS ved analyse af proteiner i blodplasmaet. Gruppen, som består af læger fra både USA og Europa, har opdaget at to ligander i proteinet CXC chemokine har et forskelligt niveau i raske personer og i MDS patienter. Analyse af en blodprøve er noget enklere og kræver ikke samme ekspertise som udtagelse af en knoglemarvsprøve og analyse af denne. Derfor kunne man forestille sig, at den analyse metode, som denne gruppe forskerne har udviklet kunne indgå i den tidligere screening for om en patient har MDS eller fejler noget helt andet. Potentialet er naturligvis at flere vil blive i stand til at screne for MDS og sende de relevante patienter videre til specialisterne.

Original litteratur

Artiklens originale titel er "Serum proteome profiling detects myelodysplastic syndromes and identifies CXC chemokine ligands 4 and 7 as markers for advance desiease", og den er skrevet af M. Alvado et.al. Du kan læse hele artiklen på tidsskriftets hjemmeside http://www.pnas.org/. Og du kan læse om serum i Den frie encyclopædi, og der kan du også foretager yderligere søgninger på ord som ligand eller protein, men for at finde information om CXC chemokine, så skal du over på den engelsksprogede udgave af værket.

Lenalidomid - andres erfaringer?

Post date: Jan 14, 2012 3:29:01 PM

Linalidomid er et af de stoffer som inden for de seneste år er blevet godkendt til behandling af MDS både i flere Europæiske lande og i USA. Stoffet er meget lig de stof Thalidomid, som skabte store negative overskrifter i aviserne for omkring halvtreds år siden på grund af gravide kvinders brug af stoffet. Stoffet er i USA godkendt til den form at MDS, som kaldes del 5q - hvor kromosm nummer fem har en defekt.

I Australien har en kvinde på 39 år fået dette medikament, og det har efter en lang tilvendingsperiode haft en positiv indflydelse på både hendes hvide og røde blodlegemer. Den australske patient, som hedder Rachael fortæller Myelodysplastic Syndrome NEWS, at hendes møde med stoffet var en utrolig oplevelse, og at hun oplevede flere bivirkninger af medikamentet. Hun fortæller, at det tog hendes krop fire måneder at blive vandt til medicinen. Du kan læse mere om Rachael og Leukaemia Foundations arbejde i Australien med at informerer MDS patienter på deres hjemmeside www.leukaemia.org.au.

Historien viser, at når man tager medicin, og specielt ny medicin, så skal man ikke give op for tidligt. Selv fik jeg i mere end et halv år Arenesp før det endelig kunne ses i mine blodtal.

Fotoudstilling om livet med MDS åbnet på San Diego Museum of Art

Post date: Jan 3, 2012 2:00:32 PM

Søndag den 11. december 2011 var der på San Diego Museum of Art en galla åbning af fotoudstillingen "Facing MDS: When Every Moment Counts", som viser billeder af MDS patienter fra en række lande fotograferet af den amerikanske fotograf Ed Kashi (se eksempler på hans billeder på www.edkashi.com). Fotoudstillingen var et initiativ af MDS Life Beyond Limts www.mdslifebeyondlimits.org, og første taler ved åbningen var direktøren John Huber fra AA & MDS International Foundation. Derefter sagde fotografen Ed Kaski nogle om baggrunden for hans engagement i dette projekt. Endelig talte den danske MDS patient Niels Jensen om livets op og nedture med MDS gennem de seneste 5 år.

Billedet til venstre er en sammensætning af flere enkeltbilledet taget af Kirby Stone, en amerikansk MDS patient, som også blev fotograferet af Ed Kashi.